Ingeniería y crecimiento de grandes cantidades de piel de esta manera podrían ayudar a otros con una rara enfermedad.
La junctional epidermolysis bullosa (JEB) es el tipo de enfermedad rara de la que probablemente tenga la suerte de nunca haber oído hablar.
Una condición genética a menudo letal, desde la infancia plaga a su víctima con ampollas dolorosas en todo el cuerpo que hace que la piel se vuelva extremadamente frágil.
En un gran avance médico, investigadores italianos anunciaron que pudieron reconstruir casi por completo la piel de un niño de siete años aquejado de JEB, y utilizaron la terapia genética para hacerlo.
Es un avance que no solo señala un posible tratamiento curativo para una enfermedad dolorosa y desgarradora, sino que demuestra el gran poder que las nuevas tecnologías como la terapia génica y las células madre pueden tener para abordar las condiciones genéticas previamente descartadas como sin esperanza.
Por lo general, la forma en que se trata a JEB es tratar las heridas y las infecciones a medida que surgen, teniendo cuidado de tratar con delicadeza la piel extremadamente frágil del cuerpo.
Investigadores de la Universidad de Módena y Reggio Emilia de Italia describen el uso de la terapia génica para regenerar una epidermis completamente funcional que cubre aproximadamente el 80 por ciento del cuerpo en un niño con un caso de la enfermedad potencialmente mortal .
La JEB es causada por mutaciones en los genes LAMA3, LAMB3 y LAMC2 que afectan la producción de una proteína llamada laminina-332.
Esta proteína es esencial para desarrollar una epidermis saludable y, sin ella, la piel es frágil y propensa a infecciones y cáncer de piel.
El joven paciente en el centro del nuevo estudio tenía una mutación en el gen LAMB3.
Para solucionar esto, los investigadores tomaron células de la piel de una parte del cuerpo del paciente que no tenía ampollas.
Luego cultivaron esas células y las modificaron genéticamente para que contengan una copia corregida del gen LAMB3.
Usaron un virus para insertar la forma no mutada del gen responsable en el ADN del niño.
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Así hicieron crecer piel no afectada que se injertó en el niño en Alemania.
Se necesitó una estadía de ocho meses en el hospital, con cuatro meses en coma inducido para evitar el dolor, para que el niño se recuperara.
En el transcurso de 21 meses, las cuatro quintas partes de la epidermis del niño se regeneraron, creando una nueva capa de piel sana.
Las pruebas mostraron que las células de la piel injertadas se regeneraban en el cuerpo del paciente de manera efectiva.
“Este informe es un gran triunfo biomédico, que combina la terapia genética y las células madre”, dijo Eric Topol, un genetista del Instituto de Investigación Scripps que no estaba afiliado al estudio.
“Aunque solo era un informe de un caso, el niño de siete años estaba en una condición que amenazaba su vida y esta intervención puede acreditarse salvarle la vida”.
En estudios previos, los investigadores habían reconstruido con éxito pequeñas áreas de la piel de los pacientes, pero con este nuevo enfoque, los investigadores fueron los primeros en reconstruir casi por completo la piel de un paciente.
“Las enfermedades de la piel son muy adecuadas para la terapia genética, ya que el tejido es directamente accesible”, dijo Topol.
Topol dijo que el único inconveniente es que, a largo plazo, es posible que la afección vuelva a aparecer o cause efectos secundarios problemáticos como el cáncer.
Se necesitarán más estudios para ver cómo funciona el tratamiento en el largo plazo y en otros pacientes.
Recientemente, la terapia génica ha logrado muchos avances impresionantes. El mes pasado, un panel de la FDA aprobó la terapia genética para curar una rara enfermedad ocular.
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