Por primera vez en la historia, científicos han editado ADN dentro del cuerpo de un paciente, en un intento de curar un trastorno genético, cambiando permanentemente el genoma humano.
Las terapias que intentan tratar enfermedades alterando la genética de un paciente han avanzado durante el año pasado, pero hasta ahora esas terapias se han basado en realizar cambios genéticos fuera del cuerpo humano, y luego transferir las células corregidas al paciente.
Si bien permite que los médicos garanticen que el tratamiento no causa efectos no deseados antes de colocarlas dentro del cuerpo de un paciente, el enfoque también limita el tratamiento a afecciones como el cáncer de sangre en el que las células pueden alterarse fácilmente de forma externa.
El lunes, el residente de 44 años de California, Brian Madeaux, se conectó a una vía intravenosa que le entregó miles de millones de copias de un gen correctivo en su cuerpo, junto con una herramienta genética llamada proteínas con dedos de zinc diseñadas para cortar su ADN. precisamente el lugar correcto para entregar los nuevos genes.
Las instrucciones que indican a los dos componentes qué hacer están codificadas en un virus que fue modificado para transportarlos a las células hepáticas de Madeux.
Madeux tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter y carece de una enzima que descompone ciertos carbohidratos.
El síndrome de Hunter es causado por una enzima faltante o que no funciona bien, necesaria para descomponer algunas moléculas complejas.
Esas moléculas podrían acumularse en el cuerpo en cantidades masivas y dañinas y llevar a una variedad de problemas, incluyendo aumento de la cabeza y el hígado, pérdida de la audición, rigidez de las articulaciones, engrosamiento de las válvulas cardíacas, dificultad para respirar e incluso problemas orgánicos y mentales graves.
No hay tratamiento para la afección, y muchos de los que la padecen mueren entre los 10 y los 20 años. A los 44 años, Madeux es una de las excepciones.
Desafortunadamente, ninguna terapia genética puede solucionar los problemas que su cuerpo ya tiene, pero podría eliminar la necesidad de tratamientos enzimáticos semanales y mejorar su calidad de vida en el futuro.
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Si todo va bien, el gen corrector se dirigirá al hígado, donde las proteínas dedo de zinc cortarán el gen responsable de la afección e insertarán la nueva copia.
Con el gen corregido, su cuerpo debería ser capaz de producir esa enzima crucial.
La primera terapia de este tipo es realizada por Sangamo Therapeutics.
Madeaux recibió el tratamiento en UCSF Benioff Children’s Hospital en Oakland.
Él es solo el primer paciente en un ensayo clínico que usa la técnica de nucleasas con dedos de zinc (una alternativa más antigua a CRISPR) para tratar el síndrome de Hunter.
Se están llevando a cabo dos ensayos adicionales que usan la misma estrategia de edición del genoma dirigida al hígado para tratar la hemofilia B y una afección llamada síndrome de Hurler.
Solo el 1 por ciento de las células hepáticas de Madeux necesitarían ser corregidas para tratar eficazmente la enfermedad.
En tres meses, sabrán con certeza si está funcionando.
Pero, al igual que cualquier nueva tecnología, aún podría haber consecuencias imprevistas.
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