CRISPR se utilizó para editar genes en los hígados de los participantes del ensayo.
En un ensayo realizado por Verve Therapeutics, una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, investigadores descubrieron que una sola infusión de un tratamiento de edición genética llamado VERVE-101 podía reducir los niveles de colesterol en los pacientes.
Este tratamiento fue probado en personas con condiciones hereditarias que los hacían susceptibles a desarrollar arterias obstruidas y ataques cardíacos.
Los científicos pudieron utilizar técnicas de edición CRISPR para modificar las células genéticas del hígado.
Los investigadores “desactivaron” un gen que aumenta el colesterol llamado PCSK9, que se encuentra en el hígado, para reducir el LDL-C (a veces llamado colesterol “malo”), que en primer lugar hace que la placa se acumule en las arterias.
La PCSK9 se redujo hasta en un 84 por ciento en las cohortes que recibieron tasas de infusión más altas del tratamiento.
En esas dosis de tratamiento más altas, los científicos de Verve dijeron que la reducción de esas proteínas relacionadas con el LDL-C duró 2,5 años en estudios anteriores en primates.
Desde un punto de vista clínico, esta terapia de edición genética tiene el potencial de alterar el tratamiento estándar actual para el colesterol alto.
Las opciones actuales incluyen estatinas recetadas e inhibidores de PCSK9, pero requieren un cumplimiento estricto y pueden tener efectos secundarios negativos como dolor muscular y pérdida de memoria.
CRISPR, aunque parezca milagroso, está muy lejos de reemplazar los medicamentos diarios.
Según Nature, dos de los 10 participantes en el estudio sufrieron un “evento cardiovascular” que coincidió con la infusión.
Verve dice que uno no estaba relacionado en absoluto con el tratamiento y el segundo estaba “potencialmente relacionado con el tratamiento debido a la proximidad a la dosificación”.
El uso de una tecnología de edición de genes siempre conllevará algún riesgo porque las ediciones podrían ocurrir en otras partes del genoma.
Antes de que una terapia de infusión única para el colesterol alto pueda llegar a los consumidores, la FDA exige que el tratamiento deberá estudiarse durante un máximo de 15 años.
Verve recibió recientemente la autorización de la FDA para una solicitud de nuevo medicamento en investigación para VERVE-101, lo que significa que la compañía puede comenzar a realizar ensayos en los EE. UU.
Los ensayos actuales en Nueva Zelanda y el Reino Unido buscarán participantes dispuestos a ampliar el estudio.
Fuente: Verve Therapeutics
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