Edición genética elimina el Virus SIV y abre la ruta hacia la cura del SIDA

Un nuevo tratamiento de edición CRISPR de genes, aplicable mediante una sola inyección, elimina de manera segura y eficiente en los genomas de primates no humanos el SIV (virus de inmunodeficiencia del simio), un virus relacionado con el que causa el SIDA, el VIH.

Así lo ha comprobado un equipo encabezado por Tricia H. Burdo de la Universidad Temple en la ciudad estadounidense de Filadelfia.

El logro complementa los experimentos anteriores como base para el primer ensayo clínico de una tecnología de edición de genes contra el VIH en pacientes humanos, que fue autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos en 2022.

El estudio preclínico probó la EBT-001, una terapia de edición de genes CRISPR-Cas9 específica contra el SIV, en monos macacos rhesus.

El estudio muestra que la EBT-001 elimina eficazmente el VIS de los reservorios (células y tejidos donde virus como el VIS y el VIH se integran en el ADN del hospedador y se esconden durante años) sin efectos secundarios detectables en los animales.

Los análisis muestran que la acción de la EBT-001 se propagó ampliamente, llegando a los tejidos de todo el cuerpo, con evidencia de edición génica del ADN proviral de SIV en todos los reservorios virales significativos.

Además, la EBT-001 fue bien tolerada en todos los niveles de dosis, sin evidencia de toxicidad en el examen clínico de los animales o después de la investigación histopatológica.

Incluso a simple vista el efecto positivo era evidente.

“Los animales tratados tenían un aspecto más sano y algunos aumentaron de peso”, explica Kamel Khalili, de la Universidad Temple y miembro del equipo de investigación.

Este avance es un gran paso hacia la obtención de la cura definitiva para el SIDA en humanos.

Fuente: Gene Therapy