La técnica no viral promete terapias más específicas.

Investigadores de la Universidad de California en San Francisco han descubierto una técnica de edición genética que podría proporcionar tratamientos más seguros para pacientes con cáncer y enfermedades autoinmunes.

El avance, que involucra el sistema CRISPR/Cas9, permitirá que las células T (las células que disparan nuestra respuesta inmune) reconozcan las infecciones con mayor especificidad y eliminen la necesidad de usar virus para transferir ADN a las células objetivo.

Los virus son replicadores rápidos y eso los convierte en candidatos adecuados para la terapia génica.

Normalmente, los científicos modifican el ADN viral para que ya no sea patógeno y usan el virus como portador para administrar el ADN “correcto” en las células dañadas.

Es un proceso muy meticuloso y costoso, y existe el riesgo de que los virus inserten nuevos genes de forma errática o incluso interrumpan genes existentes y sanos.

El enfoque de UCSF, sin embargo, significa que ya no se necesita un virus.

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Intentos de investigación previos generalmente significaban insertar largas cadenas de ADN en las células T, que son responsables de la respuesta inmune del cuerpo, sin embargo, esta técnica provocó la muerte de las células.

Por otro lado, CRISPR actúa como una herramienta de corte molecular que identifica selectivamente y elimina las secuencias de ADN erróneas antes de que las secuencias reparadas se puedan integrar, convirtiéndola en una forma mucho más específica de terapia genética.

Los investigadores ya han encontrado el éxito en el uso de las células T modificadas para atacar enfermedades autoinmunes raras, que hasta ahora han sido resistentes a cualquier tipo de terapia.

El estudiante de medicina Theo Roth dijo que el nuevo método CRIPSR “aceleraría significativamente el desarrollo de las futuras generaciones de terapia celular”.

Las aplicaciones potenciales de CRISPR son múltiples: los científicos lo han utilizado para aumentar el rendimiento natural de los cultivos de arroz, desarrollar tratamientos para la anemia drepanocítica y detectar el VPH y el virus del Zika, pero parece que hay trabajo por hacer antes de que el CRISPR se convierta en tratamiento de rutina en humanos.

Fuente: Engadget

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