El uso de la edición genética para eliminar enfermedades tiene numerosos desafíos, incluido el problema no tan pequeño de lidiar con afecciones basadas en mutaciones como la de Huntington.
Los enfoques existentes que reemplazan el gen podrían causar daños.
Científicos del Instituto Salk dicen que han creado una herramienta que puede realizar ediciones cuando las mutaciones están en funcionamiento.
SATI Single homology Arm donor mediated intro-Targeting Integration ) se basa en HITI, una variante de la técnica familiar de edición de genes CRISPR-Cas9, trata las mutaciones insertando una copia saludable de un gen problemático en la región no codificante del ADN.
A medida que el ADN se repara, el gen normal se integra en el genoma junto con el antiguo y elimina el daño de la mutación sin correr riesgos.
En las pruebas de laboratorio, esto tuvo efectos dramáticos en la progeria, una enfermedad de envejecimiento prematuro.
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Eso se traduciría en más de una década para un humano afectado por la misma condición.
Como suele ser el caso con los tratamientos de edición de genes, aún queda trabajo por hacer.
El equipo de Salk quería hacer que SATI fuera más eficiente al aumentar la cantidad de células que pueden incorporar el ADN más saludable.
El experimento de laboratorio también fue una prueba de concepto, y hay un largo camino entre eso y los ensayos clínicos.
Sin embargo, si funciona podría ayudar a los médicos a mitigar (o idealmente, eliminar) una amplia variedad de enfermedades basadas en mutaciones.
Fuente: Engadget
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