Una terapia innovadora de edición de genes eliminó el cáncer en dos bebés

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Dos bebés diagnosticados con una forma agresiva y previamente incurable de leucemia están ahora en remisión, después de que médicos británicos curaron a los bebés utilizando las llamadas “células de diseño”.

Es la primera vez en la historia que el cáncer ha sido tratado utilizando células inmunitarias genéticamente modificadas de un donante.

En cada caso, los científicos diseñaron un tipo de célula inmune llamada célula T para atacar a las células cancerosas.

Cada uno de los dos bebés, de 11 y 16 meses, había sido sometido a muchos tratamientos previos, y todos habían fracasado.

Uno de los bebés, Layla Richards, atrajo la atención de la prensa en otoño cuando científicos del Hospital Great Ormond Street anunciaron que Richards, diagnosticado con cáncer a los tres meses de edad, mejoró enormemente pocos meses después de comenzar el tratamiento.

Pero en ese momento, los científicos dudaban en decir que había sido curada.

Ahora, los científicos dicen que Richards está en remisión y que han curado a un segundo bebé también, dando más evidencia a la eficacia de la terapia.

El tratamiento consistía en recolectar sangre de donantes, aislar células T inmunes sanas y luego usar una herramienta de ingeniería genética conocida como TALEN para desactivar ciertos genes de células T que normalmente harían que fueran rechazadas una vez trasplantadas a un paciente con leucemia.
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Las células T también fueron diseñadas para atacar directamente a las células cancerosas.

Tratamientos similares usando células T de ingeniería han sido muy exitosos contra cánceres de sangre en otros estudios.

Pero esos estudios dependen de que los propios pacientes tengan células sanguíneas alteradas.

El uso de células donadas ofrece el potencial para una cura más económica y más rápida.

Algunos investigadores han expresado escepticismo sobre la terapia, ya que los niños también recibieron quimioterapia estándar, y el trabajo actual no separa definitivamente los efectos de los dos.

Sin embargo, estos primeros resultados son prometedores.

Fuente: Gizmodo