Durante los últimos años, CRISPR se ha convertido en una absoluta revolución tecnológica que abría las puertas a cosas que hace menos de una década eran inconcebibles en genética y biomedicina.
El ejemplo más paradigmático quizás sea el cáncer.
Sobre el papel, el “bisturí genético” podía usarse para ayudar al sistema inmune del paciente a atacar a las células cancerígenas llevando un (gigantesco) paso más allá los buenos resultados que las terapias con células T llevan años ofreciendo.
Sin embargo, la verdad es que todo era un gran misterio.
Nadie sabía si las aplicaciones de CRISPR-Cas9 serían toleradas o podía generar problemas serios; nadie sabía si las células editadas con estas tecnologías sobrevivirían en el cuerpo humano o tenderían a desaparecer.
La noticia es que ya tenemos una respuesta: una respuesta provisional, preliminar y limitada, pero seguramente sea la mejor respuesta de la semana.
Y es que cuando hace unos meses se empezó a hablar sobre esto, todos los expertos llamaron a la calma.
Pero los datos de la primera prueba norteamericana de edición genética CRISPR en pacientes con cáncer avanzado muestra que los pacientes no experimentaron efectos secundarios negativos y que las células T modificadas persistieron en sus cuerpos durante meses.
La investigación está en fase 1, pero todo sugiere que la edición genética es un enfoque seguro y factible:
CRISPR parece ser una herramienta muy potente para mejorar la capacidad natural de las células inmunitarias humanas para combatir el cáncer.
Edward A. Stadtmauer y su equipo han seleccionado a tres pacientes de 60 años con cánceres avanzados que no habían respondido a los tratamientos estándar.
En primer lugar, extrajeron linfocitos T de la sangre de los pacientes y utilizaron CRISPR para fortalecer su capacidad de respuesta inmunitaria.
A continuación, usando un virus, los investigadores “enseñaron” a las células T a atacar una proteína típica en las células cancerosas, la NY-ESO-1.
Para acabar, infundieron nuevamente las células en los pacientes y monitorizaron su eficacia.
La buena noticia, como decía, es que no se produjeron efectos secundarios relacionados con la toxicidad y las células T modificadas siguieron en el cuerpo de los pacientes hasta 9 meses después del tratamiento.
La mala noticia es que aún queda mucho por investigar.
Cuando se habla de respuesta “provisional, preliminar y limitada” es porque, al tratarse de un ensayo en Fase 1, “la gran pregunta que queda sin respuesta en este estudio es si las células T modificadas genéticamente son efectivas contra el cáncer avanzado”.
Eso tendrá que esperar a futuras pruebas.
No obstante, lo que sí parece claro es que “estos hallazgos ofrecen al campo de la ingeniería celular una guía para la producción segura y para la administración no inmunogénica de células somáticas genéticamente modificadas”.
Es decir, sienta las bases tecnológicas para que CRISPR empiece, definitivamente, a salir de los laboratorios y a llegar a las clínicas de todo el mundo.
En cuanto a los tres pacientes en este estudio, uno murió trágicamente de su cáncer el año pasado, mientras que los otros dos todavía están vivos y con otras formas de quimioterapia.
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