Un equipo de científicos en China se ha convertido en el primero en tratar a un paciente humano con la innovadora técnica de edición genética CRISPR-Cas9.
Si bien los resultados del ensayo son inciertos, es un hito histórico que debe servir como un despertador para el resto del mundo.
Un equipo de investigación liderado por el oncólogo Lu You en la Universidad de Sichuan entregó células inmunes modificadas a un paciente que sufre de una forma agresiva de cáncer de pulmón.
Los científicos usaron CRISPR-Cas9 para hacer a las células más resistentes ante la presencia de cáncer, siendo la primera vez que se utilizó la poderosa herramienta de edición de genes para tratar a un ser humano.
El estudio se limitó a un paciente con el fin de probar la seguridad de CRISPR.
Dado los resultados alentadores, otros 10 pacientes serán tratados como parte de un ensayo clínico en curso que se está llevando a cabo en el West China Hospital en Chengdu.
Las células modificadas genéticamente han sido trasplantadas a seres humanos antes, pero el uso de CRISPR es significativo porque es el sistema más eficiente, potente y fácil de usar actualmente disponible.
La noticia de que CRISPR ha sido finalmente utilizado en un paciente humano atraerá la atención de los científicos en otros lugares, y acelerará la carrera para conseguir células editadas genéticamente en las clínicas.
“Creo que esto va a disparar el “Sputnik 2.0 “, un duelo biomédico entre China y los Estados Unidos, lo cual es importante ya que la competencia generalmente mejora el producto final”, dijo Carl June, profesor de inmunoterapia de la Universidad de Pensilvania.
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Para tratar al paciente con cáncer de pulmón metastásico, el equipo de Lu eliminó células inmunológicas de su sangre, y luego “noqueó” un gen usando CRISPR-cas9.
El gen no deseado codifica una proteína que interrumpe la respuesta inmune de una célula, una peculiaridad genética que el cáncer explota para propagarse aún más.
Las células modificadas se cultivaron a continuación para crear un gran lote, y se inyectaron de nuevo al paciente.
Se espera que las células editadas ataquen y derroten el cáncer, y Lu dice que el tratamiento inicial va bien.
Estados Unidos está un poco por detrás de China en esta área, reflejando el contraste entre el entusiasmo inquebrantable de China por la biotecnología y el temor de Estados Unidos cuando se trata de ese trabajo.
En 2015, un equipo diferente en China se convirtió en el primero en modificar genéticamente un embrión humano usando CRISPR.
Pero ya hay planes en los EE.UU. para iniciar ensayos clínicos utilizando CRISPR para el tratamiento de la vejiga, la próstata, y los cánceres de células renales, aunque ninguno de estos ensayos han sido aprobados, ni tienen financiación adecuada.
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