Nanopartículas lipídicas: potencial tratamiento inhalado para enfermedades genéticas del pulmón

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El ARN mensajero (ARNm) es una molécula clave en la síntesis de proteínas y tiene un gran potencial terapéutico para tratar diversas enfermedades causadas por genes defectuosos.

Sin embargo, administrarlo en la parte correcta del cuerpo ha sido un obstáculo importante debido a los efectos secundarios no deseados.

En este sentido, el laboratorio de Daniel Anderson del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) se propuso desarrollar nanopartículas lipídicas que pudieran suministrarse a los pulmones.

Estas partículas contienen moléculas con carga positiva en su grupo de cabeza y una larga cola lipídica que les permite atravesar la membrana celular.

La carga positiva del grupo de cabeza ayuda a las partículas a interactuar con el ARNm cargado negativamente y escapar de las estructuras celulares que engullen las partículas una vez que entran en las células.

En su primera demostración, estas nanopartículas mostraron ser altamente eficaces en la administración de ARNm a los pulmones de ratones.

Con un mayor desarrollo, podrían ofrecer un tratamiento aplicable mediante inhalación para la fibrosis quística y otras enfermedades del pulmón.

Además, las nanopartículas se descomponen rápidamente, lo que permite eliminarlas del pulmón en pocos días y reducir el riesgo de inflamación.

Esto las hace más ventajosas que otro método de administración de ARNm, que utiliza una versión modificada de adenovirus inofensivos. Estos virus son muy eficaces en la administración de ARNm, pero no pueden administrarse repetidamente porque inducen una respuesta inmunitaria en el hospedador.

En resumen, esta innovadora técnica puede revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas, abriendo nuevas posibilidades para la administración de ARNm en humanos.

Fuente: MIT News