Terapia génica contra la esclerosis lateral amiotrófica la detiene en ratones adultos

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Inyección de terapia génica en la médula espinal detiene la ELA en ratones adultos.

Un nuevo método de administración nos podría llevar un paso más cerca de una terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), un trastorno neurodegenerativo en el que las células nerviosas dejan de funcionar progresivamente en toda la médula espinal y el cerebro.

Los estudios en animales ya han sugerido que la ELA se puede prevenir reemplazando los genes mutados que causan algunas formas de la enfermedad con versiones normales.

Pero entregar genes a las células nerviosas en la columna vertebral es un desafío.

El nuevo método consiste en inyectar genes corregidos debajo de los tejidos que protegen la médula espinal.

Se ha demostrado que la técnica corrige el 89 por ciento de los genes asociados con una forma hereditaria de ELA.

El diez por ciento de los pacientes con ELA tienen una versión heredada de la enfermedad, y el 20 por ciento de esas personas tienen una mutación en un gen llamado SOD1 que causa su ELA.

Actualmente no existe un tratamiento eficaz para esta forma familiar de ELA o el ELA esporádico más común, los cuales tienen una supervivencia media de 3 a 5 años después del inicio de los síntomas.

Martin Marsala y Mariana Bravo Hernández en la Universidad de California en San Diego y sus colegas insertaron un compuesto que silencia el gen SOD1 en un virus.

Luego inyectaron el virus en ratones adultos con una afección hereditaria similar a la ELA, justo por encima de las médulas espinales.

“Lo estamos inyectando debajo de las membranas que protegen la médula espinal, por lo que no hay barrera. Eso es lo que nos permite impactar todas las neuronas dentro de la médula espinal “, dice Bravo Hernández.

En los ratones tratados, el inicio de los síntomas de la ELA se retrasó 80 días, y nunca alcanzaron los niveles de rigidez muscular observados en ratones no tratados, que no pudieron voltearse, beber ni comer.

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“Hay efectos a largo plazo”, dice Bravo Hernández.

Los músculos de los ratones tratados seguían recibiendo señales eléctricas del cerebro, lo que sugiere que sus neuronas estaban intactas, dice.

Al final de la prueba, el equipo examinó el tejido muscular de los animales.

En los ratones no tratados, vieron grandes brechas en las neuronas motoras.

Pero en los animales tratados, las neuronas se propagan a través de su columna vertebral como en ratones sanos.

Bravo Hernández dice que la falta de neuronas en los ratones no tratados se debió a las proteínas mal plegadas.

En los ratones tratados, estas proteínas mal plegadas se redujeron en un 50% en la columna vertebral superior y en un 80% en la columna vertebral inferior.

El equipo ha demostrado que esta inyección directamente sobre la médula espinal también puede afectar a las neuronas de la columna vertebral en primates no humanos, y están planeando realizar ensayos adicionales de esta terapia génica en primates.

Si van bien y en última instancia conducen a una terapia para humanos, podría llevar a más personas a usar el cribado genético para averiguar si su familia tiene un riesgo genético de esta forma de ELA y luego tratar la enfermedad antes de que comiencen los síntomas.

“Mientras no tengan un tratamiento, tal vez algunas familias opten por no participar y prefieran no saberlo. Pero una vez que sepan que podrían ser tratadas, es probable que cambie esa actitud “, dijo Kathrin Meyer, del Hospital Nacional de Niños de Ohio, en una conferencia de prensa.

Fuente: New Scientist