Trabajan en fármaco para prevenir el Alzheimer décadas antes de que se produzca

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Científicos están probando un anticuerpo antiamiloide experimental en personas que se espera que desarrollen Alzheimer de aparición temprana.

Acaba de comenzar un ensayo clínico que podría tardar décadas en completarse por completo, pero que podría tener resultados que cambien la vida.

Investigadores están probando un fármaco para eliminar la placa de la enfermedad de Alzheimer en personas jóvenes que están genéticamente destinadas a desarrollar este devastador trastorno cerebral.

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington están liderando el estudio, que está probando un anticuerpo experimental desarrollado por la compañía farmacéutica Eli Lilly.

El fármaco se está administrando a personas de tan solo 18 años que tienen un alto riesgo de padecer Alzheimer de aparición temprana.

Aunque pueden pasar hasta 25 años hasta saber realmente si estos fármacos pueden funcionar como se espera, se necesitará mucho menos tiempo para obtener información valiosa sobre la naturaleza del Alzheimer, dicen los investigadores.

El fármaco que se está utilizando en el ensayo se llama remternetug.

Se pretende que sea un sucesor del donanemab de Eli Lilly (nombre comercial Kisunla), que fue aprobado para tratar la enfermedad de Alzheimer temprana en julio de 2024.

Donanemab, remternetug y medicamentos similares intentan tratar el Alzheimer dirigiéndose a una versión mal plegada de la proteína beta amiloide.

En las personas con Alzheimer, esta beta amiloide mal plegada se acumula en el cerebro y finalmente forma grumos resistentes conocidos como placas (otra proteína mal plegada, tau, también desempeña un papel clave en la causa del Alzheimer).

Si bien los medicamentos antiamiloide son los primeros tratamientos aprobados que se cree que retrasan la progresión del Alzheimer, las terapias actuales solo tienen un efecto modesto.

Sin embargo, se sabe que las placas amiloides pueden comenzar a acumularse en el cerebro 20 años o más antes de que alguien comience a mostrar signos de Alzheimer.

Y eso ha llevado a especular que estos medicamentos podrían ser sustancialmente más efectivos e incluso podrían prevenir el Alzheimer por completo si se administraran a personas de alto riesgo durante el período de tiempo más temprano, una hipótesis que este nuevo ensayo pretende probar directamente.

El estudio, llamado Ensayo de Prevención Primaria, inscribirá a 240 personas de familias que se sabe que son portadoras de mutaciones en uno de los tres genes que casi siempre resultan en la aparición temprana de Alzheimer.

Incluirá a personas que son portadoras de estas mutaciones, así como a familiares no portadores que actuarán como una especie de grupo de control.

Las personas son elegibles para participar en el estudio si son entre 11 y 25 años más jóvenes que la edad en la que se esperaría que desarrollaran Alzheimer según su historial familiar (normalmente esto sucede en las personas de 30, 40 o 50 años).

La parte principal del ensayo durará dos años, y los participantes serán asignados al azar para recibir el medicamento o un placebo cada tres meses.

Después, las personas podrán tomar el medicamento abiertamente durante otros cuatro años si así lo desean.

Como los voluntarios son tan jóvenes, los investigadores no esperan ver ningún cambio en su cognición durante el ensayo, pero podrán ver si el remternetug puede ralentizar notablemente o incluso detener la acumulación de placa amiloide en el cerebro de las personas.

“Mi abuelo falleció de Alzheimer, al igual que su madre y todos sus hermanos, menos uno”, dijo Hannah Richardson, de 24 años, participante en el ensayo de prevención primaria, en una declaración proporcionada por la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington.

“Estoy feliz de participar en el ensayo de prevención primaria y de participar en la investigación porque sé lo importante que es”.

Los investigadores dicen que se necesitarán aproximadamente de cuatro a cinco años para informar los hallazgos de la primera etapa controlada con placebo del ensayo, mientras que todo el estudio está en camino de completarse en 2034.

Pero planean seguir de cerca a estos pacientes durante muchos años después.

Y es probable que las lecciones que aprendamos de esta investigación ayuden a los científicos a comprender mejor tanto el Alzheimer de aparición temprana como el clásico.

“Este estudio innovador en esta población especial de pacientes con Alzheimer tiene el potencial de tener un impacto significativo en la manera en que prevenimos la enfermedad de Alzheimer, salvando a las personas y a las familias de la angustia de esta enfermedad mortal”, dijo Maria C. Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer, en una declaración.

Fuente: WashU