Editan genéticamente el hígado de un paciente para que produzca menos colesterol

Un equipo de investigadores de la empresa de biotecnología estadounidense Verve Therapeutics inyectó un suero de edición de genes en el hígado de un paciente vivo con el objetivo de reducir su colesterol, un momento decisivo en la historia de la edición de genes que podría salvar a millones de personas de enfermedades cardiovasculares y ataques cardíacos.

El ensayo clínico comenzó con un paciente en Nueva Zelanda que recibió la inyección inusual denominada VERVE-101.

Los primeros experimentos con monos ya han arrojado resultados esperanzadores.

La compañía afirma que estas ediciones genéticas podrán reducir permanentemente los niveles de colesterol LDL “malo”, una molécula grasa que en niveles excesivos puede provocar la obstrucción de las arterias.

Y eso podría cambiar las reglas del juego, ya que otras intervenciones, como las dietas difíciles de seguir, el ejercicio y otros medicamentos recetados, solo han podido hacer una pequeña mella en los niveles de LDL.

Muchos medicamentos también se han mantenido extremadamente caros, y las aseguradoras se niegan a pagarlos.

“VERVE-101 es un medicamento de edición de genes de primera clase que hemos diseñado para hacer un solo cambio de ortografía en el ADN del hígado para desactivar permanentemente un gen que causa la enfermedad“, dijo el investigador de genes y fundador de Verve Therapeutics, Sekar Kathiresan, en un comunicado.

“Si esto funciona y es seguro, esta es la respuesta al ataque al corazón, esta es la cura“, dijo Kathiresan.

Es la primera vez que se usa en humanos una técnica llamada “edición de base“, una versión novedosa de la edición de genes CRISPR que sustituye las letras del ADN en lugar de cortar los genes por completo.

Tal tecnología podría tener implicaciones dramáticas, dado lo común que es el colesterol alto en la población.

“De todas las diferentes ediciones del genoma en curso en clínica, esta podría tener el impacto más profundo debido a la cantidad de personas que podrían beneficiarse”, dijo Eric Topol, cardiólogo e investigador de Scripps Research, que no participó en la investigación.

Verve ahora espera inscribir a alrededor de 40 pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HefH), un trastorno genético hereditario que causa niveles de colesterol peligrosamente altos, para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la inyección.

Fuente: MIT Technology Review